Acordo inédito de compartilhamento de risco prevê com pagamento atrelado ao resultado do Zolgensma. Tratamento pode ser determinante na qualidade de vida das crianças
O Ministério da Saúde anunciou uma medida inédita para viabilizar a oferta gratuita do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A pasta firmou, na última quinta-feira (20), um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho com a fabricante Novartis. O pagamento será condicionado aos resultados da terapia, monitorados por uma equipe especializada.
Com essa iniciativa, o Brasil se torna um dos seis países no mundo a garantir essa terapia gênica inovadora pelo sistema público de saúde. O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância do acordo: “Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia para o tratamento dessas crianças. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”.
Alto custo e negociação estratégica
O Zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões. Para garantir a sustentabilidade do SUS, o Ministério da Saúde negociou com a Novartis o menor preço lista do mundo. A AME é uma doença rara e sem cura, e as terapias existentes buscam estabilizar sua progressão. Antes da incorporação do Zolgensma, crianças com AME tipo 1 tinham alta probabilidade de morte antes dos dois anos de idade.
Com a inclusão do Zolgensma, o SUS passa a ofertar todas as terapias modificadoras da doença. O tratamento pode impactar significativamente a qualidade de vida dos pacientes, promovendo avanços motores como capacidade de engolir, mastigar, sustentar o tronco e sentar sem apoio.
Funcionamento do Acordo de Compartilhamento de Risco
O pagamento pelo medicamento será feito de forma escalonada, conforme a evolução do paciente:
- 40% do valor na infusão da terapia;
- 20% após 24 meses, se houver controle da nuca;
- 20% após 36 meses, se o paciente conseguir sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos;
- 20% após 48 meses, se os ganhos motores forem mantidos.
Caso ocorra óbito ou necessidade de ventilação mecânica permanente, as parcelas seguintes serão canceladas.
Implementação no SUS
A partir da próxima semana, os pacientes poderão iniciar exames preparatórios em 28 serviços de referência para AME no SUS, distribuídos em 18 estados. Um comitê será instalado para acompanhar os casos, com monitoramento por cinco anos. Além disso, equipes serão capacitadas para administrar a infusão do medicamento.
Atualmente, o SUS já oferta gratuitamente os medicamentos nusinersena e risdiplam para pacientes fora da faixa etária do Zolgensma. Em 2024, mais de 800 prescrições desses tratamentos foram dispensadas. A chegada do Zolgensma representa um avanço histórico no tratamento de doenças raras pelo sistema público.
Expansão do tratamento de doenças raras no SUS
No Brasil, doença rara é aquela que afeta menos de 65 pessoas a cada 100 mil habitantes, e existem mais de 5 mil condições catalogadas. A AME interfere na produção de uma proteína essencial para os neurônios motores, comprometendo funções vitais como respiração, deglutição e movimentação.
Desde 2023, aproximadamente 34% das tecnologias incorporadas ao SUS foram destinadas a pacientes com doenças raras. Atualmente, 152 medicamentos estão disponíveis na rede pública, e o número de consultas e exames ambulatoriais para esses pacientes dobrou entre 2022 e 2024, passando de 29.806 para 60.298 registros no SUS. Nas próximas semanas, o Ministério da Saúde se reunirá com associações de pacientes para ampliar o diálogo e esclarecer dúvidas sobre a nova terapia.
